获批在美上市 全球药企“对症”阿尔茨海默病

6月8日，渤健涨幅一度高达60%，这源于其阿尔茨海默病药物Aduhelm (aducanumab)的获批上市。Aduhelm成为2003年来首款获美国食品和药物管理局(FDA)批准的此类药物。不过因阿尔茨海默病发病机制至今未被研究透彻，近年来的大多数新药研发折戟。业内人士表示，Aduhelm的上市有FDA鼓励药物研发的考量，阿尔茨海默病药物的全球市场有望涌现更多的分食者。

获批在美上市

填补长达18年的空白，渤健旗下的阿尔茨海默病药物获批上市，这是2003年来首款获美国食品和药物管理局(FDA)批准的此类药物。

阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease，AD)是指发生于老年和老年前期、以进行性认知功能障碍和行为损害为特征的中枢神经系统退行性病变，临床上表现为记忆障碍、失语等。

由于阿尔茨海默病发病机制尚未明确，且目前还没有治疗该病症或逆转大脑疾病进程的方法，现有药物均只能缓解临床症状。全球各大制药公司在过去的20多年里，相继投入数千亿美元研发新的阿尔茨海默病治疗药物。据期刊Nature Reviews统计，2002年以来，全球药企先后投入2000多亿美元用于开发阿尔茨海默病治疗药物，但礼来、辉瑞、罗氏等国际制药巨头的多个单抗药物均在III期临床试验中失败。

因此，作为近年来首款获批的药物，渤健旗下阿尔茨海默病药物Aduhelm给AD患者带来了新的疗法。Aduhelm是一种单克隆抗体(单抗)，它可以与AD患者大脑中β淀粉样蛋白(β-amyloid，Aβ)沉积进行结合，然后激活免疫系统，将沉积蛋白清理出大脑。FDA药物评价和研究中心主任Patrizia Cavazzioi称，Aduhelm是第一个针对阿尔茨海默病潜在病理生理学的治疗。

不同于只能减轻患者症状的症状缓解类药物，Aduhelm成为首款可以阻止AD进展的疾病修正类药物。不过，Aduhelm的发展也备受争议。FDA曾有统计专家质疑渤健的分析数据存在缺陷，不能证明Aduhelm的有效性。

FDA方面表示，将继续监测Aduhelm进入市场的情况，并要求渤健进行批准后临床试验，以验证该药物的临床效益。如果药物不能发挥预期的作用，FDA可以采取措施将其从市场上移除。

针对Aduhelm在中国市场的上市计划等问题，北京商报记者联系了渤健方面，但截至发稿未收到任何回复。

瓜分全球市场

全球AD患者数量庞大，患者对药物的期待让这一市场成为药企的必争之地。国际阿尔茨海默病协会发布的《2018年世界阿尔茨海默病报告》显示，截至2018年，全球共有5000万AD患者，社会相关成本达1万亿美元，而随着人口老龄化的趋势，预计到2030年全球AD患者将会达到8200万人，2050年将达到1.52亿人。

随着Aduhelm的上市，“九期一”在全球市场也迎来竞争对手。2019年11月，国家药品监督管理局有条件批准用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能的“九期一”上市注册。“九期一”由中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所、上海绿谷制药有限公司研发。

上海绿谷制药有限公司常务副总经理李金河在接受北京商报记者采访时透露，自2018年10月开始，绿谷制药开始计划“九期一”的国际III期，第一次向全球公布研究结果，同时启动研究计划。2020年4月3日，“九期一”临床试验得到美国药监局的批准，并于10月27日启动患者入组工作。全球首例患者用药在2021年2月3日完成。绿谷制药计划在2024年完成工作，2025年能够全球注册上市。

根据医药魔方NextPharma数据，目前全球还有40多家企业在开发Aβ靶向药物。医药市场调研机构Evaluate Vantage发布报告预测，Aduhelm在2026年的全球销售额将达到48亿美元。

医药行业投资人士李顼表示，尽管Aduhelm的疗效评价充满争议，但全球数千万患者盼望新药以及新疗法，Aduhelm的上市有FDA鼓励AD药物研发的考量，这将指引未来药物发展方向，并激励后续企业加大研发。AD药物全球市场未来将涌现更多的分食者。

关键词： 在美上市 药企 阿尔茨海默病